Sono passati vent’anni da quando, in un laboratorio a pochi chilometri da Edimburgo, è nato il primo mammifero clonato: la pecora Dolly, emblema dell’impossibile che diventa realtà. Impensabile, infatti, fino a quel momento che negli organismi superiori una cellula matura potesse andare a ritroso fino a diventare una cellula embrionale. Comincia così una nuova era della genetica che, passando dalle staminali, arriva alla terapia genica e al gene editing, a un passo dalla medicina personalizzata. La genetica sta rendendo possibile capire su base individuale l’origine della malattia e la sua correzione, attraverso una potente combinazione di strumenti.
Ma a questo punto, gli esseri umani geneticamente modificati sono una frontiera inevitabile? «Dolly non ci ha lasciato solo una potente eredità scientifica ma anche una grande lezione: il progresso della scienza biomedica è più lento e meno lineare di quanto immaginiamo e il fatto che si possa fare qualcosa non significa che si farà. Nessuno dopo due decenni ha clonato un essere umano» fa notare in un’intervista a New Scientist Ian Wilmut, il “papà” di Dolly. Vero. Fino a quando il progresso fa scendere i costi e crescere la qualità guidando il cambiamento culturale in tema di genetica. E compare sulla scena Elizabeth Parrish, 45 anni, Ceo della startup biotecnologica Bioviva di Seattle che decide di fare da cavia, di essere “la paziente numero zero”. La sua malattia? “L’invecchiamento”. La sua è una strana storia di medicina fai-da-te che coinvolge accademici americani di alto profilo – nel comitato scientifico della sua società compare anche il noto genetista di Harvard George Church -, un volo in un luogo segreto dell’America latina, una troupe cinematografica di Los Angeles e l’impiego della terapia genica per invertire il processo d’invecchiamento.
Elizabeth, che non è medico nè biologa, ha raccontato nel corso di un Q&A sul social news Reddit di aver ricevuto iniezioni multiple di due geni sperimentali sviluppati dalla sua società. Uno è il gene follistatina, che nei test sugli animali aumenta la massa muscolare bloccando la miostatina, inibitore della crescita muscolare. La seconda dose per endovena conteneva materiale genetico per la produzione della telomerasi, l’enzima che allunga i telomeri, la componente terminale dei cromosomi che influisce sulla durata della vita delle cellule.
Bioviva per il suo cocktail a base di geni si è ispirata alle ricerche pubblicate nei laboratori tradizionali. L’idea di estendere la durata della vita usando la telomerasi, per esempio, si basa su uno studio di Maria Blasco, dell’Istituto nazionale spagnolo per il cancro, che nel 2012 ha dimostrato che la terapia genica con telomerasi allunga del 20% la vita dei topi. Ma non è provato che lo stesso sistema funzioni negli umani. Parrish però è convinta di sì, e fa sapere che i telomeri dei suoi leucociti sono passati da 6,71 kilobasi a 7,33 kilobasi e questa differenza corrisponde a un ringiovanimento di 20 anni. L’aumento del 9% circa non è però significativo, in quanto rientra all’interno dell’errore standard che si verifica nella misurazione dei telomeri. E se anche fosse vero, l’esperimento così come è stato condotto, bypassando l’Fda per aggirare gli ostacoli normativi, non avrebbe alcun impatto. Forse. Perchè se oggi «uno studente del mio laboratorio potrebbe preparare un trattamento genetico da testare su animali in pochi giorni» – e a dirlo è George Church -, potrebbe la terapia genica analogamente al settore dell’hardware, nascere nei garage? Altro punto: Parrish non nasconde la volontà di offrire in un prossimo futuro servizi di turismo medico, a “costi accettabili” creando cliniche in nazioni che condividono i suoi principi. Ricorda molto l’uso delle staminali fuori protocollo che si iniettano in Tailandia o Messico.
Non sappiamo se questo esperimento verrà ricordato come il livello più basso della cialtroneria o l’inizio di una nuova epoca. Ma la vera domanda è: quante sono le società nel mondo che si muovono in modalità stealth?
«Non mi preoccuperei. Ogni volta che viene messa a punto una nuova tecnolgia medica si scatena un’enorme eccitazione e il messaggio che passa è che domani saremo in grado di curare qualunque malattia» commenta Mark Kay, uno dei fondatori della Società americana di Terapia genica e professore alla Stanford University di Palo Alto. Come dire che tra vent’anni la nostra visione dell’editing genetico sarà molto diversa. Come ci ha insegnato Dolly.
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