La terapia genica sta passando velocemente dalla sperimentazione alla realtà medica. Gli scienziati, però, temono che questa nuova cura possa essere un “privilegio” per pochi, come sottolinea Jennifer Adair, ricercatrice di oncologia medica presso il Fred Hutch  di Seattle “Ingegnerizzare le cellule del paziente dopo averle prelevate e poi reinfonderle è una procedura complessa che richiede tecnici addestrati e strutture adeguate, offerta oggi solo da una dozzina di centri di ricerca situati nelle principali città come New York, Seattle, Milano e Parigi” dice Adair che nel suo centro sta sviluppando un “dispositivo da tavolo” allo scopo di democratizzare l’accesso alla terapia genica.

Lo strumento messo a punto a Seattle potrebbe fornire trattamenti di terapia genica senza la costosa e rara infrastruttura medica oggi necessaria.

La speranza di Adair è di rendere questa tecnologia disponibile nei centri clinici di tutto il mondo per aprire la porta alla terapia genica anche nelle regioni meno sviluppate. Il nuovo dispositivo è infatti point-of-care, ovvero viene utilizzato nella stessa stanza del paziente risparmiando tempo, spazio e personale rispetto agli approcci tradizionali.

Il team di Fred Hutch ha utilizzato uno strumento già realizzato dalla tedesca  Miltenyi Biotec  come base per il proprio dispositivo, quindi lo ha modificato per eseguire i complessi passaggi necessari per la terapia genica. Il dispositivo finito costa circa 150.000 dollari, e il kit dei materiali necessari per un trattamento costerebbe circa 26.000 dollari. Il potenziale dunque c’è, ora deve essere validato dai test clinici per poter essere approvato dalla Fda.

L’interesse nei confronti dei dispositivi portatili per la gene therapy viene anche dalle ultime terapie anti-cancro  Car-T approvate: anche in questo caso occorre eseguire un prelievo di sangue e l’aggiunta di geni in una struttura specializzata.

Miltenyi, il produttore di dispositivi tedesco, dice che il suo strumento, chiamato Prodigy, può già automatizzare la produzione di Car-T ed è già utilizzato da alcune società. Lo strumento, che pesa circa 70 kg, sembra un po’ una macchina della fabbrica di Willy Wonka, con colori pastello luminosi, quadranti ordinati e torsioni di tubi monouso che coprono la sua superficie. Attraverso i tubi invece di cioccolata calda, si muovono le cellule del paziente, mescolandosi con sostanze chimiche che le stimolano e, infine, un carico di virus che modificano il loro codice genetico.

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Lo strumento costa circa 150.000 dollari, a cui vanno sommati altri 12mila dollari per il kit di forniture per elaborare le cellule di un paziente. Obiettivo, anche in questo caso, è rendere la terapia cellulare meno elitaria di quanto non sia adesso.

Il mercato dei dispositivi per la terapia genica è un altro settore in espansione. Miltenyi è infatti solo uno dei device in ​​fase di sviluppo. Ge Healthcare, divisione della conglomerata Usa General Electric, punta a dare vita a un business da 1 miliardo di dollari offrendo strumenti per le terapie cellulari attraverso l’acquisizione della svizzera Biosafe, la società di ricerca e sviluppo Draper (Cambridge, Massachusetts) sta lavorando su dispositivi microfluidici per preparare trattamenti Car-T e la startup californiana Berkeley Lights sta sviluppando un approccio terapeutico incentrato sul paziente: una piattaforma integrata e autonoma che consentirà un processo completamente automatizzato per l’erogazione di protocolli di terapia cellulare. L’intero processo (clonazione, attivazione del dosaggio, espansione e controllo di qualità), sarà fatto con un’unica piattaforma. Per un mercato che gli analisti prevedono raggiungere i 10 miliardi di dollari nel 2021  solo per la terapia Car-T, lo spazio per i device lab in a box è grande.