A capo di Biogen da poco più di un anno, Michel Vounatsos, 56enne francese di origine greca, cresciuto in Marocco, con una lunga carriera in ambito farmaceutico, scommette sulla possibilità di curare le malattie del cervello con le biotecnologie, portando avanti quella che è sempre stata l’idea dei fondatori di questa biotech di Cambridge (Massachusetts) – i genetisti premi Nobel Walter Gibert e Philipp Sharp – che ha esordito 40 anni fa nel campo del Dna ricombinante per creare terapie contro la sclerosi multipla e la leucemia, quando non esisteva alcuna applicazione di biologia molecolare.

E oggi è sempre di Biogen l’unico farmaco (Nusinersen) esistente contro l’atrofia muscolare spinale (Sma), malattia rarissima e incurabile. Ma la vera scommessa è quella contro l’Alzheimer, la malattia degenerativa che colpisce secondo l’Organizzazione mondiale della sanità 50 milioni di persone nel mondo. E che, in assenza di rimedi, diventeranno nel 2050 135 milioni. L’aumento è dovuto sostanzialmente all’allungarsi della vita, con oneri che oggi ammontano a livello mondiale a 600 miliardi di dollari l’anno, costi che lieviteranno nel tempo diventando insostenibili per qualunque Paese.

L’Alzheimer, così, da scommessa diventa miraggio di fatturati da capogiro per chi arriverà sul mercato con una terapia. Ma la ricerca in questo campo è molto costosa e molto complessa, tanto è vero che una tra le prime delle Big Pharma mondiali, Pfizer, ha gettato la spugna. Per Biogen si tratta di una buona o una cattiva notizia?
«Non veniamo influenzati da altri, ma certo questa decisione di Pfizer amplifica la nostra responsabilità di riuscire ad arrivare a una molecola per la cura dell’Alzheimer» ci risponde Vounatsos, aggiungendo diplomaticamente che Biogen, a differenza di altre, è l’unica azienda che si concentra sulle neuroscienze. Restano comunque in pista oltre a Biogen altre grosse multinazionali che stanno sviluppando, anche a livello clinico, molecole nuove su questa malattia. Si tratta di Eli Lilly, Roche, Boehringer, Eisai, AstraZeneca. Tutte sono impegnate in sperimentazioni che arriveranno ai primi risultati entro il 2023 e in tutti i casi si tratta di farmaci che bloccano l’enzima di conversione beta-amiloide.

«Noi abbiamo sei farmaci in fase di sviluppo, di cui 2 addirittura nella fase finale della sperimentazione e aducanumab è il nome del nostro prodotto più promettente – precisa l’amministratore delegato -. A essere coinvolti nello sviluppo clinico sono 21 centri e l’Italia, per noi, è un paese chiave, un mercato sempre più strategico, sia per la ricerca che a livello di crescita commerciale, tanto da essere oggi il secondo mercato europeo».

Biogen opera direttamente in 35 paesi e con partner in 40 nazioni con un fatturato globale di 12,3 miliardi di dollari nel 2017; investe il 20% del fatturato in ricerca e sviluppo coinvolgendo oltre la metà dei dipendenti (7mila in totale). In Italia è presente dal 1997 con sede a Milano e annovera oltre 100 dipendenti. Nel 2017 ha investito oltre 2 miliardi di dollari in Ricerca e Sviluppo reclutando circa 34mila pazienti in 140 studi clinici. Numeri che hanno un peso specifico notevole in ambito farmaceutico, di fronte ai quali viene spontaneo chiedere a una veterano del Pharma come è Vounatsos, in che modo il settore si sta trasformando.

«La scienza si sta evolvendo dalla chimica alle biotecnologie, che significa dalla pillola alle terapie cellulari, geniche e sempre di più assisteremo alla nascita di trattamenti basati sull’Rna. E l’industria farmaceutica ha tutte le caratteristiche per essere un settore in rinnovamento. Basta guardare il contesto in cui ci troviamo: da un lato le preoccupazioni in tema di sostenibilità dei sistemi sanitari, dall’altro la disponibilità di tecnologie che potrebbero ridurre gli sprechi, come i data analytics. Tutto questo dovrebbe convergere nel trend della trasformazione». E in tema di risparmi per l’assistenza sanitaria, anche per i biosimilari comincia una nuova stagione, alternative più economiche ai farmaci biologici di marca non più coperti da brevetto. Il nuovo position paper dell’Aifa contiene almeno due novità rilevanti: il principio dell’intercambiabilità – che considera i biosimilari come prodotti intercambiabili con i corrispondenti originatori- e la cancellazione del riferimento ai pazienti “naïve” (mai trattati in precedenza o trattati molto tempo prima) ritenuti in passato come destinatari privilegiati del biosimilare. La considerazioni sull’intercambiabilità valgono, spiega l’agenzia, “tanto per i pazienti naïve quanto per i pazienti già in cura”. Un deciso cambio di passo.

«Dopo aver prodotto complessi farmaci biologici originatori per più di 30 anni – conclude il Ceo di Biogen – oggi siamo una delle poche aziende dotate di una capacità produttiva e un’esperienza scientifica tali da essere in grado di produrre con continuità farmaci biosimilari di alta qualità partendo da farmaci biologici avanzati. Attraverso lo sviluppo di farmaci biosimilari Biogen combina la sua innovazione scientifica con l’opportunità di ridurre i costi per i sistemi sanitari e aumentare le possibilità per i pazienti di accedere a trattamenti e assistenza necessari.»