Gli scienziati ci riprovano. Forti del fatto che la terapia genica è finalmente diventata una realtà per trattare alcune malattie, si rinnova l’interesse a utilizzarla ancora nell’insufficienza cardiaca congestizia, nonostante il fallimento nel 2015 di un’ampia sperimentazione clinica su 250 pazienti in oltre 50 centri negli Stati Uniti e in Europa.

Il tentativo riparte da Roger Hajjar, direttore del Centro di ricerca cardiovascolare della Icahn School of Medicine del Monte Sinai di New York , già cofondatore di Celladon, società oggi acquisita da Eiger BioPharmaceuticals, che aveva sponsorizzato il deludente studio clinico.

L’ultima terapia di Hajjar e del suo staff provata su modelli animali è un gene che regola una proteina, la fosfatasi-1, sovraespressa nelle persone con insufficienza cardiaca e che interferisce con la capacità del cuore di contrarsi. In questo caso, non si tratta di sostituire un gene difettoso come avviene in una malattia ereditaria, ma su una componente molecolare che accomuna i pazienti con insufficienza cardiaca, di conseguenza il trattamento funzionerebbe su tutti.

Il disturbo oggi non può essere curato, ma solo gestito con farmaci e un corretto stile di vita.

Hajjar sostiene di aver imparato dal fallimento di Celladon: in quel caso avevano cercato di migliorare la contrazione muscolare del cuore ripristinando una proteina mancante che però non arriva in maniera sufficiente nelle cellule cardiache; questa volta invece usano un vettore virale progettato per arrivare al cuore ed essere quindi più efficace. L’obiettivo è quello di invertire la malattia con una singola iniezione e il primo test sull’uomo dovrebbe partire l’anno prossimo.

La strada sembra essere quella giusta se anche Big pharma sta investendo nell’idea: l’anno scorso Pfizer ha firmato un accordo con la californiana 4D Molecular Therapeutics per la scoperta e lo sviluppo di vettori per la terapia genica cardiaca, mentre Bristol-Myers Squibb collabora con l’olandese UniQure.

La vera domanda, però, non è quando la terapia sarà disponibile, ma quanto potrà costare.